N-Acetyl-L-Leucine for Niemann-Pick Disease, Klinische Studie IB1001-201

1. offizieller Beitrag

    Danke Schleicher, habe ich mir schon fast gedacht dass das in falsche Abteilung war.


    Diese Medikament ist nicht nur fur Niemann-Pick-Krankheit.

    Wozu ist IB1000 Serie?

    IntraBio entwickelt zunächst IB1000 für drei Orphan-Indikationen, für die es derzeit keine von der FDA genehmigten Therapien gibt: Niemann-Pick Disease Typ C (NPC), Tay-Sach-Krankheit (TS) und erbliche Cerebellar Ataxias (CA).

    Klinische Entwicklung

    In Compassionate-Use-Studien haben IB1000s eine statistisch signifikante Verbesserung der wichtigsten, klinisch validierten neurologischen Skalen bei Patienten mit NPC, Tay-Sachs-Krankheit und erblichen Cerebellar-Ataxien (sowie zusätzlichen LSDs und neurodegenerativen Erkrankungen) gezeigt. Diese Ergebnisse wurden in zusätzlichen In-vitro- und In-vivo- Studien signifikant unterstützt und in mehreren veröffentlichten Peer-Review-Dokumenten beschrieben.

    Regulierungshistorie

    IntraBio wurde für die Behandlung von NPC, GM2-Gangliosidose (Tay-Sachs-Sandhoff-Krankheit) und Spinocerebellar-Ataxien (Orphan-Drug-Benennungen (US-amerikanische Food and Drug Administration) / Orphan-Drug-Benennungen (Europäische Kommission) für IB1000 zur Behandlung von NPC, GM2-Gangliosidose (Tay-Sachs und Sandhoff-Krankheit) und Spinocerebellar-Ataxien verliehen über 40 bekannte Subtypen) sowie Ataxia-Teleangiektasie (nur FDA).

    https://intrabio.com/for-medical-professionals/


    Zusätzlich zur klinischen Studie IB1001-201 hat IntraBio von der FDA die Zulassung für seinen IND-Antrag für die klinische Studie IB1001-202 mit IB1001 zur Behandlung von GM2-Gangliosidose (Tay-Sachs- und Sandhoff-Krankheit) erhalten und für ein weiteres multinationales klinisches Verfahren beantragt Studie mit IB1001 zur Behandlung von Ataxia-Teleangiektasie (AT). Die Einschreibung für alle drei Studien wird voraussichtlich im zweiten Quartal 2019 beginnen.

    https://intrabio.com/2019/02/1…mann-pick-disease-type-c/



    IntraBio ist derzeit dabei, multinationale klinische Studien mit seinem Lead Asset (IB1001) zur Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC), GM2-Gangliosidose (Tay-Sachs- und Sandhoff-Krankheit) und bestimmter erblicher Cerebellar-Ataxien zu beantragen (CA).

    https://intrabio.com/2018/12/0…or-treatment-of-dementia/