Wir möchten über eine aktuell neue Studie informieren. Konkret geht es darum zu zeigen, ob die Substanz IB1001 nach einer Behandlungsdauer von 6 Wochen zu einer Verbesserung der Funktionsfähigkeit und Lebensqualität führt.
Bei IB1001 handelt es sich um eine modifizierte Aminosäure namens N-Acetyl-L-Leucin. Das Mittel ist dabei oral in Form eines Getränks einzunehmen.
In dieser Studie gibt es keine Placebo-Gruppe. Alle Patienten, die an dieser Studie teilnehmen, werden mit IB1001 behandelt.
Folgende Kriterien müssen für die Teilnahme erfüllt sein:
- Mindestalter von 6 Jahren
- Keine aktuelle Einnahme von Tanganil, bzw. Einverstädnis, dies 6 Wochen vor Beginn der Studie abzusetzen
- Vollständige Einschluss- sowie wie Ausschlusskriterien siehe Deutsches Register Klinischer Studien (www.drks.de Studien-ID: DKRS DRKS00020511)
Die Dauer der Studie beträgt 3-4 Monate. Während diesem Zeitraum sind insgesamt 6 Besuchstermine in einem Prüfzentrum zu absolvieren. Dabei werden die Kosten im Zusammenhang mit der Anreise komplett übernommen.
Die Untersuchungen im Rahmen der Studie umfassen dabei folgende Dinge:
- Die Patienten werden gebeten, standardisierte Verfahren durchzuführen, mit denen A-T-Symptome wie Ataxie gemessen werden. Zu diesen Verfahren gehören validierte Skalen zur Funktionsfähigkeit wie der SARA-Score
- Patienten und Ihre Familien werden gebeten, Fragebögen zur Lebensqualität auszufüllen
- Es werden Videoaufnahmen beim Gehen und dem Einsatz der Hände gemacht
- Es wird lediglich eine Blutentnahme und Urinprobe genommen. Invasive Maßnahmen kommen nicht zur Anwendung (z.B. Lumbalpunktion)
An folgenden zwei Zentren in Deutschland wir die Studie durchgeführt:
- Ludwig-Maximilians-Universität München
Prof. Dr. Susanne A Schneider (susanne.schneider@med.uni-muenchen.de)
- Universitätsklinikum Giessen
Prof. Dr. Andreas Hahn, MD (andreas.hahn@paediat.med.uni-giessen.de)
Durchführendes Pharmaunternehmen ist dabei Intrabio aus Großbritannien.
Für ergänzende Informationen stehe ich unter meiner E-Mail andreas.nadke@outlook.de zur Verfügung.
Alternativ ist auch eine direkte Kontaktaufnahme mit den hier genannten Ansprechpartnern der Universitätskliniken möglich.