Neue Studie zur Behandlung der Ataxie-Teleangiektasie (AT)

  • Wir möchten über eine aktuell neue Studie informieren. Konkret geht es darum zu zeigen, ob die Substanz IB1001 nach einer Behandlungsdauer von 6 Wochen zu einer Verbesserung der Funktionsfähigkeit und Lebensqualität führt.


    Bei IB1001 handelt es sich um eine modifizierte Aminosäure namens N-Acetyl-L-Leucin. Das Mittel ist dabei oral in Form eines Getränks einzunehmen.


    In dieser Studie gibt es keine Placebo-Gruppe. Alle Patienten, die an dieser Studie teilnehmen, werden mit IB1001 behandelt.


    Folgende Kriterien müssen für die Teilnahme erfüllt sein:


    • Mindestalter von 6 Jahren
    • Keine aktuelle Einnahme von Tanganil, bzw. Einverstädnis, dies 6 Wochen vor Beginn der Studie abzusetzen
    • Vollständige Einschluss- sowie wie Ausschlusskriterien siehe Deutsches Register Klinischer Studien (www.drks.de Studien-ID: DKRS DRKS00020511)


    Die Dauer der Studie beträgt 3-4 Monate. Während diesem Zeitraum sind insgesamt 6 Besuchstermine in einem Prüfzentrum zu absolvieren. Dabei werden die Kosten im Zusammenhang mit der Anreise komplett übernommen.


    Die Untersuchungen im Rahmen der Studie umfassen dabei folgende Dinge:


    • Die Patienten werden gebeten, standardisierte Verfahren durchzuführen, mit denen A-T-Symptome wie Ataxie gemessen werden. Zu diesen Verfahren gehören validierte Skalen zur Funktionsfähigkeit wie der SARA-Score
    • Patienten und Ihre Familien werden gebeten, Fragebögen zur Lebensqualität auszufüllen
    • Es werden Videoaufnahmen beim Gehen und dem Einsatz der Hände gemacht
    • Es wird lediglich eine Blutentnahme und Urinprobe genommen. Invasive Maßnahmen kommen nicht zur Anwendung (z.B. Lumbalpunktion)


    An folgenden zwei Zentren in Deutschland wir die Studie durchgeführt:


    1. Ludwig-Maximilians-Universität München

    Prof. Dr. Susanne A Schneider (susanne.schneider@med.uni-muenchen.de)


    1. Universitätsklinikum Giessen

    Prof. Dr. Andreas Hahn, MD (andreas.hahn@paediat.med.uni-giessen.de)


    Durchführendes Pharmaunternehmen ist dabei Intrabio aus Großbritannien.

    Für ergänzende Informationen stehe ich unter meiner E-Mail andreas.nadke@outlook.de zur Verfügung.


    Alternativ ist auch eine direkte Kontaktaufnahme mit den hier genannten Ansprechpartnern der Universitätskliniken möglich.

    Ciao Marina
    Wozu sich Sorgen machen ums Leben?
    Keiner überlebt`s. :)😷


    (Truman Capote)

  • Hallo,

    Bisher habe ich meistens im Forum gelesen. Nun eine Frage.....

    Gilt diese Studie auch für spinocerebelläre Ataxien oder nur für diese Ataxie-T. ?


    Viele Grüße Karoline

  • Liebe Karoline, das kann ich dir nicht sagen. Am besten hörst du in der Klinik nach.

    Ciao Marina
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    (Truman Capote)