Hat schon jemand von Troriluzole gehört?

Ich würde denken, das ist wie Riluzol (o.ä., darüber gibt es einiges). Aber da müsste man einen Neurologen oder den wissenschaftlichen Beirat befragen.

Ein Medikamt für alle SCA, das macht etwas stutzig. Weil die ähnlich heißen, aber die Krankheit individuelle Abläufe hat.

Das ist auch meine Meinung dazu.

Das Ganze klingt schon amtlich. Auch wenn ich den Wirkmechanismus noch nicht durchschaut habe, sieht es schon so aus, als wenn das Medikament Anwendung bei sämtlichen SCAs finden könnte.

Abwarten (oder sich beteiligen falls möglich) muss man jetzt noch den Zulassungprozess durch FDA bzw. EMA. Ob die momentan gezeichneten Verbesserungen sich auch so einstellen werden wird man da genauer unter die Lupe nehmen. Ich bezweifle das ein wenig. Mal sehen ob der med. Beirat hierzu Stellung bezieht.

Die Parallele zu Riluzol sehe ich auch und die hat der med. Beirat bereits kommuniziert. Stellungnahme

Tro- riluzol vs. riluzol. Klingt doch nach der gleichen Medikamtentengruppe, finde ich

Ich habe mir das mal intensiver angesehen. Es ist interessant, v.a. eine Langzeitstudie. Würde man das Medikament lebenslänglich nehmen müssen?

Sie reden ja von einer dritten Generation, so als wäre das jetzt besser.

Ich bin skeptisch, aber interessiert. Ich werde das im Auge behalten. Ist irgendwer bald in einer Uniambulanz, und kann das dort ansprechen?

Wenn die FDA es zulassen würde, müsste es dann nicht früher oder später auch zu uns kommen?

Der Beirat bezieht sich ja auch auf das Tririluzol. Mal sehen, ob sich durch diese Studie eine Änderung der Empfehlungen ergibt.

Bis zum Beweis des Gegenteils ist unser Hauptverbündeter so etwas wie KG, Logo, Ergo

Und wieder antworte ich mit einem Hinweis auf Leitlinien, die in diesem Jahr aktualisiert wurden und die jeder Neurologe kennen sollte - aber nicht kennt (letzteres ist meine Erfahrung):

Darin wird von Riluzol abgeraten.

https://register.awmf.org/assets/guidelines/030-031l_S1_Ataxien-des-Erwachsenenalters_2024-02.pdf

Quote

4.1 Allgemeine medikamentöse Therapie
Es gibt derzeit kein Medikament, das symptomatisch Ataxie unabhängig von der spezifischen
Krankheitsursache bessert.
Die Gabe von Riluzol kann nicht empfohlen werden. Die in einer initialen Studie an einer gemischten
Population von Ataxie-Patientinnen und -Patienten berichteten positiven Effekte (Ristori et al. 2010)
waren in einer zweiten Studie der gleichen Arbeitsgruppe an SCAs und Friedreich-Ataxie (FRDA) sehr
viel weniger deutlich (Romano et al. 2015). Eine neuere, multizentrische und kontrollierte Studie, die
bei SCA2-Patientinnen und -Patienten durchgeführt worden ist, zeigte keine Wirksamkeit (Coarelli et
al. 2022).
Auch die Gabe von Acetyl-DL-Leucin kann nicht empfohlen werden. Die positiven Effekte einer
ersten, offenen Studie an 13 Patientinnen und Patienten mit degenerativen Ataxien (Strupp et al.
2013) konnten weder in einer nachfolgenden, ebenfalls offenen Studie an zehn Patientinnen und
Patienten (Pelz et al. 2015) noch in einer multizentrischen, kontrollierten Studie bestätigt werden
(Feil et al. 2021).
In zahlreichen anderen, meist an wenigen Patientinnen und Patienten mit unterschiedlichen Formen
von Ataxie durchgeführten Studien ergab sich keine Evidenz für die Wirksamkeit der untersuchten
Substanzen (Revuelta & Wilmot 2010; Perlman & Boltshauser 2018)

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Ich habe noch zusätzlich das Acetyl-DL-Leucin (also Tanganil), fett hervorgehoben, weil Tanganil hier einige wohl einnehmen.

Es gibt noch eine andere Leitlinie, die für die mitochondrial verursachten Ataxien wichtig wäre (Googeln nach "Leitlinien für mitochondriale Erkrankungen).

Wie gesagt, es geht ja in erster Linie nicht um Riluzol.

Auch wenn die chemische Zusammensetzung nur minimal verschieden ist, kann sich die Wirkung schon ändern. Noch gibt es keine weiteren Studien zu Troriluzol, diese gilt es abzuwarten.

Die Leitlinien ergeben sich ja aus den Studien. Wird also diese Studie bei der Erstellung der nächsten Leitlinie etwas an der Empfehlung ändern?

Wissenschaft ist ja der neueste Stand des Irrtums.

Aber eine gewisse Skepsis ist angebracht.

Ich habe mich mit dem Medikament selbst nicht näher befasst, da ich bei einer genetischen Erkrankung nicht glaube, dass es ein Wundermittel jemals geben wird, das, und das ist mir sehr wichtig, keine Nebenwirkungen hat, die deutlich unter den positiven Wirkungen liegen.

Wenn Ihr die Leitlinien bereits kennt, so soll mir das Recht sein.

Wenn ich lese, dass das Mittel zu einer Verlangsamung der Erkrankung geführt hat, so frage ich mich, wie man diese überhaupt sicher wird feststellen können?

Man weiß doch nicht, wie es einem gehen würde, wenn man das Mittel nicht genommen hätte.

Jeder Krankheitsverlauf bei unseren Krankheiten ist anders und es gibt immer noch einige Begleiterscheinungen (wie z. B. Stress) die den Krankheitsverlauf auch mit beeinflussen.

Ich will mit meiner Skepsis aber niemanden beeinflussen. Wer das Mittel nehmen kann und will, der soll es tun. Ich werde, wie immer bei chemisch definierten Medikamenten erst abwarten.

Wenn ich richtig weiß, gibt es für die "häufigeren" Gendefekte schon Verlaufsstudien. Für die selteneren eher nicht belastbar.

Aber insgeheim teile ich deine Meinung. 1 Medikament für alle Krankheiten klingt zu schön, um wahr zu sein. Deswegen Neugier, aber Skepsis.

Tanganil nehme ich übrigens auch noch Restbestände. In Tübingen wurde mir abgeraten (2023), seither nehme ich jeden Morgen 1 Tablette (ist wohl nur für meine Psyche), bis der Vorrat leer ist. Ich hatte mir wohl riesige Mengen aus Frankreich holen lassen, wenn es immer noch welche gibt, aber ich denke Weihnachten ist es aus.

Es wäre ja wirklich zu schön, wenn das funktionieren würde....

Was mich auch sehr interessiert ist der Unterschied von Riluzol und Troriluzol

kann da jemand was zu sagen?