Hat schon jemand von Troriluzole gehört?

  • Ich würde denken, das ist wie Riluzol (o.ä., darüber gibt es einiges). Aber da müsste man einen Neurologen oder den wissenschaftlichen Beirat befragen.

    Ein Medikamt für alle SCA, das macht etwas stutzig. Weil die ähnlich heißen, aber die Krankheit individuelle Abläufe hat.

  • Das Ganze klingt schon amtlich. Auch wenn ich den Wirkmechanismus noch nicht durchschaut habe, sieht es schon so aus, als wenn das Medikament Anwendung bei sämtlichen SCAs finden könnte.

    Abwarten (oder sich beteiligen falls möglich) muss man jetzt noch den Zulassungprozess durch FDA bzw. EMA. Ob die momentan gezeichneten Verbesserungen sich auch so einstellen werden wird man da genauer unter die Lupe nehmen. Ich bezweifle das ein wenig. Mal sehen ob der med. Beirat hierzu Stellung bezieht.


    Die Parallele zu Riluzol sehe ich auch und die hat der med. Beirat bereits kommuniziert. Stellungnahme

    Umlaute sind ueberbewertet!

  • Tro- riluzol vs. riluzol. Klingt doch nach der gleichen Medikamtentengruppe, finde ich

  • Ich habe mir das mal intensiver angesehen. Es ist interessant, v.a. eine Langzeitstudie. Würde man das Medikament lebenslänglich nehmen müssen?

    Sie reden ja von einer dritten Generation, so als wäre das jetzt besser.


    Ich bin skeptisch, aber interessiert. Ich werde das im Auge behalten. Ist irgendwer bald in einer Uniambulanz, und kann das dort ansprechen?


    Wenn die FDA es zulassen würde, müsste es dann nicht früher oder später auch zu uns kommen?


    Der Beirat bezieht sich ja auch auf das Tririluzol. Mal sehen, ob sich durch diese Studie eine Änderung der Empfehlungen ergibt.


    Bis zum Beweis des Gegenteils ist unser Hauptverbündeter so etwas wie KG, Logo, Ergo

  • Und wieder antworte ich mit einem Hinweis auf Leitlinien, die in diesem Jahr aktualisiert wurden und die jeder Neurologe kennen sollte - aber nicht kennt (letzteres ist meine Erfahrung):


    Darin wird von Riluzol abgeraten.

    https://register.awmf.org/assets/guidelines/030-031l_S1_Ataxien-des-Erwachsenenalters_2024-02.pdf


    Ich habe noch zusätzlich das Acetyl-DL-Leucin (also Tanganil), fett hervorgehoben, weil Tanganil hier einige wohl einnehmen.


    Es gibt noch eine andere Leitlinie, die für die mitochondrial verursachten Ataxien wichtig wäre (Googeln nach "Leitlinien für mitochondriale Erkrankungen).

  • Wie gesagt, es geht ja in erster Linie nicht um Riluzol.

    Auch wenn die chemische Zusammensetzung nur minimal verschieden ist, kann sich die Wirkung schon ändern. Noch gibt es keine weiteren Studien zu Troriluzol, diese gilt es abzuwarten.

    Umlaute sind ueberbewertet!

  • Die Leitlinien ergeben sich ja aus den Studien. Wird also diese Studie bei der Erstellung der nächsten Leitlinie etwas an der Empfehlung ändern?

    Wissenschaft ist ja der neueste Stand des Irrtums.


    Aber eine gewisse Skepsis ist angebracht.

  • Ich habe mich mit dem Medikament selbst nicht näher befasst, da ich bei einer genetischen Erkrankung nicht glaube, dass es ein Wundermittel jemals geben wird, das, und das ist mir sehr wichtig, keine Nebenwirkungen hat, die deutlich unter den positiven Wirkungen liegen.

    Wenn Ihr die Leitlinien bereits kennt, so soll mir das Recht sein.


    Wenn ich lese, dass das Mittel zu einer Verlangsamung der Erkrankung geführt hat, so frage ich mich, wie man diese überhaupt sicher wird feststellen können?

    Man weiß doch nicht, wie es einem gehen würde, wenn man das Mittel nicht genommen hätte.

    Jeder Krankheitsverlauf bei unseren Krankheiten ist anders und es gibt immer noch einige Begleiterscheinungen (wie z. B. Stress) die den Krankheitsverlauf auch mit beeinflussen.


    Ich will mit meiner Skepsis aber niemanden beeinflussen. Wer das Mittel nehmen kann und will, der soll es tun. Ich werde, wie immer bei chemisch definierten Medikamenten erst abwarten.

  • Wenn ich richtig weiß, gibt es für die "häufigeren" Gendefekte schon Verlaufsstudien. Für die selteneren eher nicht belastbar.


    Aber insgeheim teile ich deine Meinung. 1 Medikament für alle Krankheiten klingt zu schön, um wahr zu sein. Deswegen Neugier, aber Skepsis.


    Tanganil nehme ich übrigens auch noch Restbestände. In Tübingen wurde mir abgeraten (2023), seither nehme ich jeden Morgen 1 Tablette (ist wohl nur für meine Psyche), bis der Vorrat leer ist. Ich hatte mir wohl riesige Mengen aus Frankreich holen lassen, wenn es immer noch welche gibt, aber ich denke Weihnachten ist es aus.

  • Es wäre ja wirklich zu schön, wenn das funktionieren würde....


    Was mich auch sehr interessiert ist der Unterschied von Riluzol und Troriluzol

    kann da jemand was zu sagen?

  • Ein allgemeiner Mediziner wird dir da wohl kaum helfen können, vermutlich auch die wenigsten Neurologen.


    schleicher: weisst du, wie man diese Frage an den wissenschaftlichen Beirat stellen kann? Der sollte doch die richtige Adresse für diese berechtigte Frage sein, zusammen mit einer Bewertung dieser neuen Daten.

  • Theoretisch gehe ich davon aus, dass der med. Beirat, bzw. die davon deren Expertise in dem Bereich liegt, schon davon hören werden. Somit würde ich davon ausgehen, dass der Beirat von sich aus darauf reagieren wird, sollte sich wirklich ein positiver Einfluss abzeichnen. Paper und Studien werden reviews unterzogen und auf int. Konferenzen vorgestellt und besprochen. Spätestens aber, wenn es von Seiten der EMA in Europa erprobt wird geht kaum ein Weg an der DHAG vorbei um eine Akkumulierung der Probanden zu erreichen. Das setzt dann die Pharmafirma in Gang.

    Die Mitglieder des Beirates incl. der meisten Adressen ist auf der Website veröffentlicht. Ich muss aber darauf hinweisen, dass die praktizierende Ärzte/Wissentschaftler sind, die wirklich den A**** voll zu tun haben und sich dennoch für die DHAG ehrenamtlich einsetzen. Wenn es also keine, oder eine unbefriedigende Antwort gibt, würde mich das nicht wundern.


    Auf Wunsch der Mitglieder der DHAG gab es bereits mehrere kleine Online-Vorträge von Wissenschaftlern - auch die Polyglutaminerkrankungen wurden bereits besprochen (was nicht bedeutet, dass dies nie wieder geschieht ; ). Aus unserem Thread wurden bereits Themen aufgegriffen und behandelt. Auch gab es immer Raum für Fragen wenn diese in angemessener Zeit und sicher beantwortbar waren.


    Leider sank die Beteiligung zuletzt, sicher auch weil es schwierig ist, alle interessanten Themen für alle unterschiedlichen Betroffenen abzubilden. Da dies erheblicher Aufwand und Kosten sowohl für Beirat und für die DHAG bedeutet, ist die Teilnahme aber lediglich Vereinsmitgliedern vorbehalten.

    Umlaute sind ueberbewertet!

  • Ja, Riluzol und Troriluzol sind zwei unterschiedliche Medikamente, aber sie sind eng miteinander verwandt.

    • Riluzol: Es ist ein bereits zugelassenes Medikament, das hauptsächlich zur Behandlung von Amyotropher Lateralsklerose (ALS) eingesetzt wird. Riluzol wirkt, indem es die Freisetzung von Glutamat, einem Neurotransmitter im Gehirn, hemmt. Dies kann helfen, das Fortschreiten von neurodegenerativen Erkrankungen zu verlangsamen.
    • Troriluzol: Dies ist ein weiterentwickeltes Derivat von Riluzol. Es befindet sich noch in der klinischen Erprobung und wurde für verschiedene neurologische Erkrankungen wie Ataxien untersucht. Troriluzol soll eine verbesserte Wirksamkeit und Bioverfügbarkeit im Vergleich zu Riluzol haben, was bedeutet, dass es im Körper möglicherweise besser aufgenommen und länger wirksam bleibt.

    Zusammengefasst: Troriluzol basiert auf Riluzol, könnte aber in seiner Wirkung und Verfügbarkeit im Körper überlegen sein.

  • dazu gibt es aber eine Stellungnahme, s. #4.


    Was sich zeigen muß, ist ob diese chemische Änderung eine ausreichende Wirkungsänderung befähigt.