Ist euch diese Studie bekannt, zumindest den Betroffenen? Kann man über google translater übersetzen.

Von daher interessant, da als Medikament ein sogenanntes ASO eingesetzt wird. Eine neue Medikamentengeneration, welche das Potential haben könnte, die KH kausal zu bremsen. Also nicht nur an der Symptomatik herumlaboriert.

A Safety and Pharmacokinetics Trial of VO659 in SCA1, SCA3 and HD - Full Text View - ClinicalTrials.gov

A Safety and Pharmacokinetics Trial of VO659 in SCA1, SCA3 and HD - Full Text View.

classic.clinicaltrials.gov

Eine Sicherheits- und Pharmakokinetikstudie von VO659 bei SCA1, SCA3 und HD

als deutsche Kontaktadresse ist Tübingen und Bonn angegeben.