Die Chorea Huntington ist durchaus den Ataxien ähnlich, daher könnten diese Artikel auch für Ataktiker interessant sein.
Im Fachjournal "PNAS" berichten Forscher der amerikanischen
National Institutes of Health in Bethesda über einen Therapieansatz
auf Basis von RNA-Molekülen. Bestimmte Ribonukleinsäuren sollen dabei
die Wirkung des Huntington-Gens unterbinden.
Wie ich 2001 von Frau Dr. Bürk erfahren habe, gibt es entsprechende Forschungsprojekte auch für "unsere" Krankheit:
Das mutierte Gen produziert toxische Stoffe, die das Kleinhirn zerstören.
Soweit ich mich erinnern kann, wird ein Medikament, das in Amerika als Antibiotika zugelassen ist, den Mäusen verabreicht, wodurch die toxischen Stoffe gebunden werden sollen.
Ob dieses Forschungsprojekt schon abgeschlossen ist, oder ob es erfolgreich war, ist mir leider unbekannt.
Pressemitteilung – Rheinische Friedrich-Wilhelms-Universität Bonn
Grüne Minna für molekulare Übeltäter
Welch verheerendes Unheil defekte Proteine im Körper anrichten können,
zeigen Krankheiten wie Alzheimer oder BSE. Biologen der Universität
Bonn haben zusammen mit Medizinern am University College London ein
Molekül entdeckt, das gewissermaßen als "Grüne Minna" für molekulare
"Übeltäter" fungiert. Mit seiner Hilfe werden die fehlerhaften
Proteine schnell entsorgt, ohne dass sie die Zelle schädigen können.
In Zellkulturen gelang es der Substanz sogar, Anhäufungen des Proteins
Huntingtin aufzulösen. Derartige Huntingtin-Fasern können die tödliche
Krankheit Chorea Huntington auslösen, gegen die es bislang kein
Heilmittel gibt. Die Ergebnisse sind in der aktuellen Ausgabe des
Journals Current Biology erschienen.
1951 veröffentlichte der amerikanische Folksänger Woody Guthrie die
"alternative Nationalhymne" der USA, "This Land Is Your Land", und
wurde damit weltberühmt. 1954 erkrankte er an dem unheilbaren
Nervenleiden "Chorea Huntington". 13 Jahre später starb er in einem
New Yorker Krankenhaus. Ursache von Chorea Huntington ist ein
Gendefekt. Er sorgt dafür, dass in den Nervenzellen die so genannten
Huntingtin-Proteine zu langen Fäden verkleben. Werden diese
Eiweiß-Fasern zu groß, gehen die Nervenzellen daran zugrunde. Auch bei
Alzheimer oder BSE entstehen im Gehirn große Protein-Knäuel, die das
Hirngewebe absterben lassen.
Proteine verkleben miteinander, wenn sie aus irgendeinem Grund die
falsche Form annehmen. Ähnlich wie bei einem geöffneten
Klettverschluss können dann plötzlich "klebrige" Bereiche des Proteins
nach außen weisen, die normalerweise in seinem Inneren verborgen sind.
Meist ist das kein Drama, weil spezielle Aufpasser-Moleküle die
kontaktfreudigen Zelleiweiße entdecken und in die richtige Form
"kneten". Sie verhindern so, dass die defekten Proteine "unziemliche"
Verbindungen zu anderen Zellbestandteilen eingehen; daher nennt man
sie auch "Chaperone" (vom englischen Wort chaperone = Anstandsdame).
"Grüner Punkt" heißt: Ab in den Schredder
Wenn die Proteine nicht zu retten sind, kleben die Chaperone ihnen
eine Art "Grünen Punkt" auf. So markiert, wandern die Proteine in der
Zelle in einen molekularen Schredder und werden dem Recycling
zugeführt. "Diese Markierungs-Funktion der Chaperone kennen wir erst
seit wenigen Jahren", erklärt der Bonner Zellbiologe Professor Dr.
Jörg Höhfeld. "Und was danach geschieht, war bislang gänzlich
unbekannt." Zusammen mit seinen Mitarbeitern hat Höhfeld nun ein
Hilfsmolekül entdeckt, das Proteine mit dem "Grünen Punkt" zum
Zellschredder schleust. Das HSJ1 (so das wissenschaftliche Akronym)
funktioniert wie ein Polizeiwagen mit zwei Sitzplätzen. Auf dem einen
nimmt das Chaperon Platz - sozusagen der Polizist -, auf dem anderen
das markierte Protein als Übeltäter. Während das Chaperon die
klebrigen Stellen des Proteins abschirmt, transportiert das HSJ1 die
beiden zum zellulären Schredder. So ist gewährleistet, dass das
defekte Zelleiweiß auf der Fahrt kein Unheil anrichten kann.
"HSJ1 kommt fast ausschließlich in Nervenzellen vor, also dort, wo
Ansammlungen aus falsch geformten Proteinen große Schäden anrichten
können", sagt Professor Höhfeld. In Zellkulturen ist es den Forschern
bereits gelungen, Huntingtin-Fasern durch Zugabe der Substanz
aufzulösen. Ein großer Erfolg, aber: "Zellkulturen sind keine
Menschen", warnt Höhfeld vor hochgesteckten Erwartungen. "Ob sich aus
unseren Ergebnissen jemals neue Therapien gegen Hirnkrankheiten
ergeben, bleibt abzuwarten."
Mit der üblichen Vorsicht zu geniessen:
ZitatTechnique generates new brain cells:
... The team collected adult stem cells from the brains of mice. Stem cells can give rise to other cell types under the right conditions. In this case, the researchers used various chemicals to induce the transformation into a particular type of neuron that could be useful for treating Huntington's disease or epilepsy. ...
http://www.nlm.nih.gov/medlineplus/news/fullstory_25205.html
Ein überraschender Erfolg hat sich bei der Parkinsonbehandlung eingestellet.
ZitatBritischen Wissenschaftlern ist es gelungen, den Nervenzellverlust im Gehirn eines Parkinson-Patienten rückgängig zu machen. Der 62-Jährige hatte an einer klinischen Studie teilgenommen, in der ihm der experimentelle Wirkstoff GDNF direkt ins Gehirn verabreicht worden war. Die Studie wurde jedoch frühzeitig abgebrochen, da Bedenken an der Sicherheit und Wirksamkeit der Behandlung aufkamen. Bei einer Gehirnuntersuchung des mittlerweile an einem Herzinfarkt verstorbenen Patienten entdeckten die Forscher nun jedoch, dass sich in den zerstörten Arealen des Bewegungszentrums neue, funktionelle Nervenzellen gebildet hatten.
Quelle und der ganze Artikel: Wissenschaft.de
Wie ich gestern in Tübingen im Rahmen der EuroSCA-Studie von Dr. Glogas und Prof. Schöls erfahren konnte, sind die Erfolge bei Parkinsonpatienten mit Stammzelltherapie nicht auf "unsere" Krankheit übertragbar, weil bei Parkinson nur sehr eng umgrenzte Gehirnareale betroffen sind.
Die neuen Therapien jedoch bei Chorea Huntington sind durchaus auch auf Heredoataxien anwendbar, denn obwohl die Symptomatik sehr verschieden ist, sind ähnliche Gehirnareale betroffen und werden auf die gleiche Weise (oben als "Verkleben" bezeichnet)
zerstört.
Die Tests befinden sich wie gesagt schon im Gange, sind aber im Moment auf Zellkulturen und Tierversuche beschränkt.Da dies nicht ohne weiteres auf den Menschen übertragbar ist, wird eine Medikamentenstudie wohl noch 3-4 Jahre auf sich warten lassen.
Aber immerhin!!! 
Laut Dr. Glogas besteht das Problem auch darin, dass im Tierversuch wesentlich höhere Dosen verabreicht werden, als dann beim Menschen und in der Überwindung der Blut-Hirn-Schranke.
