Ich hatte davon gelesen. Ist ja echt vielversprechend. Ich drücke dir die Daumen, dass du das Medikament auch bekommst. Die Zulassungsstudie der FDA kennst du ja sicherlich
Wäre ja echt super, wenn das funktioniert.
Ich drücke dir Daumen, dass du teilnehmen kannst! Halte uns gerne auf dem Laufenden, wenn du magst 
würde mich sehr interessieren!
Herzliche Grüße
Miklas
Auch von mir, beste Wünsche und gutes Gelingen ...
Doch schade, dass es manchen FA Patienten Zuviel Aufwand ist an einer Studie teilzunehmen. Die Teilnehmer der MOXIe Studie, die Placebo bekommen haben, haben nach einem Jahr auch Omaveloxolone bekommen, und alle Teilnehmer bekommen es auf jeden Fall weiter bis die EMA über die Zulassung von Omav entschieden hat. Meine Tochter war eine dieser Teilnehmer, die auch Placebo bekam, aber nimmt mittlerweile schon seit fünf Jahren Omav (oder Skyclarys)! Und vielleicht wird die Studie noch verlängert! Im ersten Halbjahr sind wir für die Kontrollen öfters nach Innsbruck gefahren, aber danach waren die Kontrollen nur zwei Mal im Jahr. Das geht doch, oder?
Mehr Info über das Skyclarys (=Omaveloxolone) Härtefallprogramm (oder Compassionate Use Programm), und die teilnehmende Unikliniken, wo ihr euch als Friedreich Ataxie Patiënt(in) hierfür anmelden könnt, findet ihr auf der Webseite des Friedreich Ataxie Fördervereins (http://www.friedreich-ataxie.de)
Schleicher wohnt m.W.n. in Dresden. Wenn der Studienort Innsbruck ist, ist es für einen Rollstuhlfahrer ein Riesen Aufwand. Den muß man abwägen. Aber Grundsätzlich hast du Recht. Möglichst zahlreiche Teilnahme macht Sinn. Deshalb ist eine Anbindung an eine universitäre Ambulanz so wichtig
Doch schade, dass es manchen FA Patienten Zuviel Aufwand ist an einer Studie teilzunehmen.
Je nachdem wie mobil jemand ist, bzw. noch sein kann, ist die Teilnahme an Studien wirklich eine zu große Sache. Da versteh ich Jeden, der das für sich abwägen muß.
Wenn jemand z.B. in Oberbayern lebt, ist die Reise nach Innsbruck wohl selbst mit Rollstuhl eher zu bewältigen, als von z.B. von Dresden aus.
Soweit ich verstanden habe, heilt es ja nicht, oder stoppt kausal die Erkrankung. Dafür würde man ja mehr Aufwand hinnehmen. Der genaue Wirkmechanismus ist noch unklar (und das war vor der Studie ja noch unklarer). Es scheint einen signifikanten Einfluss auf die Krankheitsdynamik zu haben. Aber dies alles war ja zu Studienbeginn nicht sicher absehbar.
Also für den Betroffenen ist es auch eine Kosten- Nutzen Abwägung, und mit Kosten meine ich den Aufwand.
Je nachdem wie mobil jemand ist, bzw. noch sein kann, ist die Teilnahme an Studien wirklich eine zu große Sache. Da versteh ich Jeden, der das für sich abwägen muß.
Ja, das sehe ich auch so. Wenn man ganz auf sich selbst gestellt ist, kann man kaum solche Entfernungen bewältigen.
Aber viele Betroffene haben sicher auch Angehörige, die ihnen helfen.
Was mich überrascht hat, ist dieser Satz hier:
Die Jahrestherapiekosten liegen in den USA bei rund 370.000 US$.[4]
Ich verstehe nicht ganz, wie das gemeint ist:
Kostet nun für JEDEN, der die Therapie macht, die Therapie 370.000 US-Dollar? Oder kostet die Therapie ALLER Betroffener in den USA so viel?
Ich würde ja auf Ersteres tippen.
Hier die Quelle der Aussage. Wahrscheinlich und so auch formuliert ist ein Einführungsgrosshandelspreis. Sollten je für andere unserer KH Ursachen Therapien kommen, werden die nicht billiger. Entwicklungsaufwand vs. Patientenanzahl. Von Gesamtkosten in den USA könnte keine Pharmakonzerne überleben, das sind Preise pro Patient.
Jau, ich hatte mal einen Kostenvoranschlag einer internationalen Apotheke eingeholt, da wurden für 90 Kapseln a 50mg $76.000 aufgerufen.
Jeden Tag eine Kapsel im Gegenwert von grob 800€. (edit, hatte ne Null vergessen 
)
Von dem Preis der einen Kapseldose könnte ich dann meine komplette Einrichtung + Kram 2x kaufen...
Nur fleißig einnehmen, du wirst unbezahlbar 
Oder ich produziere teuren Urin - den passenden Smiley finde ich nicht... 
Edit: Da muss ich mal eine mir bekannte Pharmazeutin fragen, vielleicht lohnt es sich den aufzufangen. Wenn man das chemisch rückgewinnen könnte 
Aber viele Betroffene haben sicher auch Angehörige, die ihnen helfen.
Ich hab zwar Angehörige aber da würde mir keiner helfen. Selber berufstätig, keine Lust, keine Zeit. Ausreden gibt es genug.
Über die Kosten 
